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儿童急性淋巴细胞白血病的CAR-T 细胞治疗:面向普通儿科医生的综述

来源:苏州大学附属儿童医院    发布时期:2026年11月06日

嵌合抗原受体 (CAR) T细胞治疗显著改善了复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 儿童及年轻患者的治疗结局。即使对于常规化疗难治或造血干细胞移植 (HSCT) 后复发的患者,也能够诱导深度缓解。过继性细胞免疫治疗需要遵循严格的诊疗流程,并由指定的CAR-T细胞治疗中心实施。尽管初始完全缓解率较高,而且常能达到微小残留病 (MRD) 阴性,但由于CAR-T细胞持续性不足或白血病细胞发生抗原逃逸,复发仍较为常见。主要急性毒性包括细胞因子释放综合征 (CRS) 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS);长期问题包括持续性血细胞减少、感染风险、B细胞缺乏和需进行免疫球蛋白替代治疗的低丙种球蛋白血症。本文面向普通儿科医生,综述CAR-T细胞治疗ALL的当前进展,概述治疗适应证、制备流程、疗效、并发症,以及协作诊疗机构在短期和长期随访中需要掌握的关键问题。