减量不减效！苏大附儿院原创研究为白血病患儿开辟温和治疗新路径
来源：苏州大学附属儿童医院 发布时期：2026年03月27日
苏州大学附属儿童医院血液科胡绍燕团队在国际血液学期刊《Blood》上发表了一项多中心随机对照研究结果，该研究是一项其于2018年牵头的全国多中心临床研究——“儿童和青少年AML低剂量化疗联合G-CSF治疗临床疗效不劣于标准剂量”，旨在探索一种“减量不减效”的治疗新思路。
该研究入组了2018年至2021年来自全国11家儿童血液肿瘤治疗中心的400例初诊AML患儿。患儿按1:1的比例被随机分配到两个组：低剂量组（LDC，低剂量米托蒽醌/去甲氧柔红霉素及阿糖胞苷联合G-CSF）：200人；标准剂量组（SDC，柔红霉素、标准剂量阿糖胞苷及依托泊苷）：200人。
核心突破 1、疗效：减量不减效 ✅完全缓解率（CR）相当：两组在完成诱导化疗后的完全缓解率分别为 95.1% 与 95.3%，低剂量组CR率不劣于标准剂量组。 ✅长期生存获益一致：两组患者的4年总生存率（OS）分别为 81.3% vs 83.6%，4年无事件生存率（EFS）也基本一致，证明了低剂量方案的长期有效性。 ✅深度缓解：在诱导治疗后的可测量残留病灶（MRD）检测中，低剂量组达到深度缓解（MRD < 0.1%）的比例为87.4%，与标准剂量组（87.1%）持平。 2、安全性：孩子身体负担更小 ✅造血功能恢复更快：接受低剂量方案的孩子，其中性粒细胞和血小板恢复到正常水平的中位时间显著缩短。 ✅副作用更轻：低剂量方案耐受性更好，显著降低了3级及以上严重不良反应的发生率（如恶心、呕吐、出血、结肠炎、粒细胞缺乏伴发热及肺部感染等）。 3、社会经济效益：更可及、更人性化 ✅费用更低：研究证实，低剂量方案显著降低了诱导期的治疗总成本，减轻了家庭的经济压力。 ✅输血需求减少：由于造血恢复快，孩子在治疗期间对红细胞、血小板等血制品的依赖程度降低。
为进一步夯实前期研究的成果，多中心团队在2022至2024年间继续扩大这个随机对照临床试验的病例数，其不仅是再次验证低剂量诱导化疗在更广大人群中的有效性与安全性，更是为了在“精准医疗”的蓝图下，通过更深入的数据挖掘，精准识别那些能从低剂量方案中最大程度获益的特定患儿群体。
未来，团队将继续深度联合中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授团队，通过多组学技术（包括单细胞测序、全景式测序及全转录组学等），在细胞/分子水平上刻画及阐释不同亚型患儿对低剂量化疗敏感性的差异。
在儿童急性髓系白血病治疗中，“强化治疗”并不总是最优解。研究证明，通过科学的剂量优化，可以在保证治愈率的同时，让治疗过程变得更温和。这不仅意味着孩子少受罪、恢复快，也让更多家庭能够负担得起高质量的医疗。
